שלום אורח, התחבר לאתר!, שכחת את הסיסמה?
  דוא"ל:
סיסמה:
טופס רישום לאתר | הוסף למועדפים | קבע כדף הבית
WWW.MedicalMedia.co.il
אודות אינדקס קישורים עדכוני רישום חיפוש תרופות כתבי עת כינוסים דף ראשי
yoman.co.il - תוכנה לזימון תורים
Medical Search Engine
לקביעת פגישה וירטואלית עם נציג, לחצו כאן
Skip Navigation Linksראשי > רשימת כתבי עת > עדכוני חדשות - גליון מס' 423 > מניעת התקדמות ALS ושמירה על תפקוד שרירים על ידי טיפול גנטי
דצמבר, 2019 | גיליון מס' 423 .No
צור קשר
חברי מערכת
רשימת גליונות קודמים
שער הגליון

מניעת התקדמות ALS ושמירה על תפקוד שרירים על ידי טיפול גנטי


Spinal Subpial Delivery of AAV9 Enables Widespread Gene Silencing and Blocks Motoneuron Degeneration in ALS

חוקרים מאוניברסיטת סן דייגו קליפורניה מצאו דרך חדשה להעביר וקטור משתיק גן לעכברים בוגרים עם ALS  (amyotrophic lateral sclerosis), במחקר המתפרסם ב- Nature Medicine.

הם הצליחו לגרום לדיכוי ארוך טווח של התנוונות הנוירונים המוטוריים, כשהטיפול ניתן לפני תחילת המחלה, ולבלום את התקדמות המחלה, כשהוא ניתן לאחר הופעת תסמינים.  

עד היום אין טיפול מרפא למחלת ה- ALS ורוב החולים בה נפטרים תוך 2-5 שנים מהאבחנה.

הצורה הנפוצה של המחלה היא ספורדית. מחלת ה- ALS המשפחתית מהווה 5-10% ממקרי המחלה בארה"ב, והינה תורשתית.

מחקרי עבר הראו, כי לפחות 200 מוטציות בגן SOD1 קשורות למחלת ה- ALS .

גן SOD1  תקין מפיק הוראות ליציאת האנזים superoxide dismutase , המשמש לפירוק רדיקלי   superoxide - מולקולות חמצן רעילות, שמיוצרות כתוצא לוואי של תהליכי תא רגילים.

מחקר קודם הראה, כי מוטציות בגן SOD1 גורמות לפינוי לא יעיל של רדיקלי superoxide או יוצרות רעלים אחרים, שגורמים לתמותת תאי נוירונים מוטוריים ולמחלת ה- ALS .

השיטה החדשה, שפיתחו החוקרים כוללת הזרקת shRNA - מולקולת RNA מלאכותית, המסוגלת להשתיק או לכבות גן מטרה, שמועברת לתאים דרך נגיף ממשפחת אדנו, שאינו מזיק.

החוקרים הזריקו את הנגיף נושא ה- shRNA בשני אתרים בעמוד השדרה (צווארי ומותני) של עכברים בוגרים, שנשאו מוטציה גורמת ALS בגן SOD1 , מעט לפני תחילת המחלה או לאחר הופעת תסמיני המחלה.

החומר הוזרק מתחת לשכבת ה- pia העוטפת את חוט השדרה ואת המוח.

התוצאה הייתה, שהעכברים, שטרם פיתחו תסמינים, הציגו תפקוד נוירולוגי תקין ללא עדות למחלה.

בעכברים, שטופלו לאחר שפיתחו תסמינים, נעצרה התקדמות המחלה והתנוונות הנוירונים המוטורים.

העכברים המשיכו לחיות ולא סבלו מתופעות לוואי מהטיפול, במשך כשנה.

החוקרים מציינים, כי הטיפול, שמצאו הוא היעיל ביותר, שהוצג עד היום במודל עכבר למחלת ALS  עם מוטציה בגן SOD1 .

החוקרים בדקו את הזריקה גם בחזירים בוגרים, שממדי חוט השדרה שלה דומים לזה של בני אדם, לצורך בדיקת בטיחות ויעילות. הם השתמשו במתקן הזרקה, שפותח לשימוש בבני אדם, ומצאו, כי ההליך אמין ונטול סיבוכים ניתוחיים.

השלב הבא של החוקרים הוא מחקרי בטיחות גדולים בחיות, לפני שניתן יהיה להתקדם למחקר קליני. 

בשורה התחתונה: טיפול מבטיח בעכברים חולי ALS על ידי השתקת גן SOD1 ועל ידי כך מניעת המחלה ועצירת התקדמותה.


תגובות:



דף ראשי | כינוסים רפואיים | כתבי עת רפואיים | חיפוש תרופות | תנאי שימוש | אודות מדיקל מדיה | צור קשר | קוסמטיקה ואסתטיקה רפואית | קוסמטיקה רפואית
המידע המופיע באתר זה מיועד לצוות רפואי בלבד. המידע באתר אינו מהווה בשום אופן ייעוץ רפואי ו\או משפטי.
שימוש או צפייה באתר זה מעידים על הסכמתך לתנאי השימוש.
תנאי שימוש באתר זה:
ידוע לי שעל ידי שימוש באתר זה, פרטיי שמסרתי יאספו ע"י חברת מדיקל מדיה על מנת ליצור איתי קשר בנוגע לאירוע זה ולאחרים. מדיקל מדיה אף רשאית להעביר את פרטי הקשר שלי מעת לעת לחברות קשורות אליה ו/או צדדים שלישיים כחלק מהמודל העסקי שלה לשימוש בכיווני שיווק עבור לקוחותיה שכולל ניוזלטר מדעי לרופאים, מידע על עידכוני רישום של תרופות וציוד רפואי, נושאים מקצועיים, פרסומים שונים, הזמנות לכנסים, הזמנות למפגשים עם נציגי פארמה וכיוצ״ב. ידוע לי כי אני זכאי לבקש מחברת מדיקל מדיה לחדול משימוש במידע בכל עת ע"י שליחת הודעה כתובה לחברה ובמקרה זה תתבטל הסכמתי לעיל מיום שהתקבלה ההודעה.

לצפייה בתנאי השימוש לחץ\' כאן
Powered by Medical Media Ltd.
כל הזכויות שמורות לי.ש. מדיקל מדיה בע"מ ©