שלום אורח, התחבר לאתר!, שכחת את הסיסמה?
  דוא"ל:
סיסמה:
טופס רישום לאתר | הוסף למועדפים | קבע כדף הבית
WWW.MedicalMedia.co.il
אודות אינדקס קישורים עדכוני רישום חיפוש תרופות כתבי עת כינוסים דף ראשי
yoman.co.il - תוכנה לזימון תורים
Medical Search Engine
Skip Navigation Linksראשי > רשימת כתבי עת > עדכוני חדשות - גליון מס' 262 > טיפול גנטי חד פעמי גורם ליצירת פקטור קרישה ועוצר דימום בחולי המופיליה B
דצמבר, 2017 | גיליון מס' 262 .No
צור קשר
חברי מערכת
רשימת גליונות קודמים
שער הגליון

טיפול גנטי חד פעמי גורם ליצירת פקטור קרישה ועוצר דימום בחולי המופיליה B


Hemophilia B Gene Therapy with a High-Specific-Activity Factor IX Variant

חוקרים מתחום ריפוי גנטי מדווחים על תוצאות חיוביות במחקר קליני שלב 1/2 לטיפול בהמופיליה B , שבה למטופלים חסר בפקטור הקרישה factor IX (FIX) .

יש לציין כי מחלת המופיליה B שימשה מודל לפיתוח המחקר בריפוי גנטי במשך יותר משני עשורים.

מחקרים בבעלי חיים הראו תועלת לריפוי גנטי בחולי המופיליה B .

כעת מדובר במחקר עוקבה שכלל 10 אנשים חולי המופיליה ומתפרסם בכתב העת New England Journal of Medicine.

צוות החוקרים השתמשו בפקטור קרישה טבעי, שהינו רב פעלי וחזק פי 8-10 מפקטור רגיל.

הוא נקרא (Factor IX-Padua (FIX-Padua ונתגלה על ידי מדענים במשפחה איטלקית ב-2009 .

במחקר הנוכחי השתמשו החוקרים בווקטור נגיפי הקשור לאדנו וירוס (AAV) להעברת הגן המהונדס אשר מקודד ל-FIX-Padua .

הנחקרים קיבלו עירוי בודד של ריפוי גנטי, אשר ייצר רמות פקטור קרישה שמנעו אירועי דימום.

הטיפול הביא לרמות פקטור הקרישה של כ-33% , אשר מנעו כמעט לחלוטין את אירועי הדמם.

הטיפול אפשר למטופלים להפסיק את הטיפול המונע, ושלל כמעט לגמרי את הצורך של המטופלים בעירוי של פקטור הקרישה.

התועלת הקלינית נשמרה עד 78 שבועות לאחר הטיפול.

8 מתוך ה- 10 לא נזקקו למנות חיצונית של הפקטור ו-9 מה-10 לא חוו אף אירוע דמם.

גם האדם היחיד שכן דימם, השתמש בסך הכל ברמת פקטור נמוכה ב-91% בהשוואה לתקופה שלפני הטיפול הגנטי.

אף אחד מהנחקרים לא חש תופעות לוואי חמורות לריפוי הגנטי.

שני אנשים סבלו מעלייה ללא תסמינים באנזימי הכבד, אשר נפתרה בטיפול קצר טווח בפרדניזון.

בשורה התחתונה: תוצאות מבטיחות במחקר קליני ברפוי גנטי להמופיליה. נחכה לשלב 3 של המחקר.

תגובות:



דף ראשי | כינוסים רפואיים | כתבי עת רפואיים | חיפוש תרופות | תנאי שימוש | אודות מדיקל מדיה | צור קשר | קוסמטיקה ואסתטיקה רפואית | קוסמטיקה רפואית
המידע המופיע באתר זה מיועד לצוות רפואי בלבד. המידע באתר אינו מהווה בשום אופן ייעוץ רפואי ו\או משפטי.
שימוש או צפייה באתר זה מעידים על הסכמתך לתנאי השימוש.
תנאי שימוש באתר זה:
ידוע לי שעל ידי שימוש באתר זה, פרטיי שמסרתי יאספו ע"י חברת מדיקל מדיה על מנת ליצור איתי קשר בנוגע לאירוע זה ולאחרים. מדיקל מדיה אף רשאית להעביר את פרטי הקשר שלי מעת לעת לחברות קשורות אליה ו/או צדדים שלישיים כחלק מהמודל העסקי שלה לשימוש בכיווני שיווק עבור לקוחותיה שכולל ניוזלטר מדעי לרופאים, מידע על עידכוני רישום של תרופות וציוד רפואי, נושאים מקצועיים, פרסומים שונים, הזמנות לכנסים, הזמנות למפגשים עם נציגי פארמה וכיוצ״ב. ידוע לי כי אני זכאי לבקש מחברת מדיקל מדיה לחדול משימוש במידע בכל עת ע"י שליחת הודעה כתובה לחברה ובמקרה זה תתבטל הסכמתי לעיל מיום שהתקבלה ההודעה.

לצפייה בתנאי השימוש לחץ\' כאן
Powered by Medical Media Ltd.
כל הזכויות שמורות לי.ש. מדיקל מדיה בע"מ ©