מחלת כליות פוליציסטיות (Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) ) פוגעת ב- 12 מיליון איש ברחבי העולם, ומחציתם יפתחו אי ספיקת כליות קשה עד גיל 60, ויזדקקו לדיאליזה או להשתלת כליה.

התרופה היחידה המאושרת כיום לטיפול ב- ADPKD נקראת Jynarque (tolvaptan ) והיא כרוכה בסיכון למחלת כבד חמורה ומסכנת חיים.

במאמר ב- Nature Communications חוקרים מדווחים על פיתוח תרופה המפחיתה ב- 50% את גודל הכליות בעכברים עם כליות פוליציסטיות.

התרופה החדשה הנקראת RGLS4326 חוסמת microRNA-17 , שהם חלקי RNA אשר מוגברים בחולי ADPKD ומפריעים לתפקוד תקין של RNA מועיל, וכך מביאים לגדילת הציסטות.

התרופה הנמצאת כעת במחקר מוקדם בבני אדם, לא הראתה עד כה עדות לרעילות בחיות ובתאי אנוש. היא מגיעה לכליות ולא לכבד. 
בשורה התחתונה: תרופה חדשה לכליות פוליציסטיות, מזה שנה מחקר בבני אדם, בינתיים ללא עדות לפגיעה בכבד.